La acondroplasia, la forma de enanismo más frecuente de origen genético, afecta a la forma en la que se desarrollan los huesos. En los últimos años, ha habido un creciente interés por encontrar tratamientos que no solo alivien los síntomas, sino que también aborden las causas subyacentes. En este contexto, Infigratinib, un medicamento administrado por vía oral, ha captado la atención de investigadores y especialistas como un posible avance en el manejo de esta afección.

La novedad de este tratamiento radica en su mecanismo de acción: Infigratinib actúa como un inhibidor selectivo del receptor FGFR3, una proteína clave implicada en la regulación del crecimiento óseo. En las personas con acondroplasia, las mutaciones en el gen que codifica esta proteína provocan que se envíen señales anormales que limitan el crecimiento óseo normal. Al bloquear estas señales, Infigratinib tiene el potencial de restablecer un equilibrio entre este proceso y permitir un desarrollo más cercano al típico.

Los resultados preliminares de los ensayos clínicos han sido alentadores, mostrando mejoras significativas en el ritmo de crecimiento de los niños tratados. Esto representa un cambio esperanzados para muchas familias, ya que las opciones terapéuticas actuales suelen ser limitadas, centradas en intervenciones quirúrgicas o terapias físicas que no abordan directamente la causa genética de la condición. Sin embargo, como con cualquier avance médico, quedan preguntas importantes que responder. Los investigadores trabajan activamente para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de este tratamiento, así como su impacto en aspectos no esqueléticos asociados a la acondroplasia.

El desarrollo de tratamientos innovadores como Infigratinib también abre la puerta a debates más amplios sobre la ética y la personalización de la atención médica en condiciones genéticas. Cada familia enfrenta decisiones únicas sobre cómo abordar la condición, y es fundamental que los avances médicos se integren con enfoques respetuosos y centrados en el paciente.

En conclusión, el futuro para quienes viven con acondroplasia parece más esperanzador que nunca. Mientras los estudios continúan, Infigratinib podría convertirse en una herramienta clave para mejorar la calidad de vida de miles de personas.

Enlace de la noticia publicada el 18 de noviembre en La Razón: https://www.larazon.es/salud/pastilla-experimental-aumenta-crecimiento-ninos-enanismo_20241118673b33877aabaa00017b06e7.html

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