La ataxia de Friedreich es una enfermedad rara que afecta a 2-4 personas de cada 100.000. Es la ataxia autosómica recesiva más común, caracterizada por la degeneración de las neuronas sensoriales largas de los ganglios de la raíz dorsal y los tractos espinocerebelosos, cardiomiopatía y aumento de la incidencia de diabetes; causada principalmente por un déficit de la proteína mitocondrial frataxina.

Según un estudio publicado en Neurobiology of Disease realizado por un grupo de investigadores de la universidad de Lleida en tejidos de pacientes y ratones knock-in knock-out con ataxia Friedreich, la administración de leriglitazona se relaciona con un aumento de la producción de frataxina. La leriglitazona es un agonista de PPAR, un factor de transcripción que ejerce como regulador clave en la función mitocondrial y está relacionado con la fisiopatología de la ataxia de Friedreich.

Este aumento de frataxina ejerce un efecto protector sobre las neuronas de los ganglios de la raíz dorsal de la apoptosis  y mejora la función motora en el modelo de ratones; dependiendo del test la mejoría llegaba al 50%. Además, se observó una reducción de la acumulación de lípidos en los cardiomiocitos deficitarios de frataxina mejorando la beta oxidación de ácidos grasos. Estos resultados indicarían que la leriglitazona podría utilizarse para cubrir varios aspectos de la patología.

Debido a que el fármaco puede ser administrado oralmente con gran penetrancia cerebral, este estudio sirve de base para futura investigación sobre la aplicabilidad clínica de la leriglitazona. Actualmente, el fármaco esta siendo evaluado en un ensayo clínico de fase II en pacientes con ataxia de Friedreich, y en otro ensayo para la X-adrenoleucodistrofia, otra clase de ataxia.

Podéis encontrar el artículo completo en el siguiente enlace: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S096999612030437X?via%3Dihub#